诺诚健华“不限癌种”1类癌症新药申报上市丨2024年报

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转自：医药观澜

3月27日，诺诚健华发布了到2024年12月31日的2024年成绩陈述和公司展开。诺诚健华联合创始人董事长兼CEO崔霁松博士在新闻稿中表明，2024年是诺诚健华2.0快速展开阶段的第一年。公司商业化增加继续加快，研制管线展开取得打破，国际化征途加快。2025年将迎来诺诚健华展开进程的10周年。公司将深耕源头立异，推动多个新分子进入临床阶段，进一步夯实产品管线；加快临床开发，在我国及全球加快多个3期注册临床研讨。

在陈述中，诺诚健华也发布了在研管线的最新展开，包含血液瘤、实体瘤和本身免疫性疾病范畴。依据新闻稿整理，该公司现在有至少5项上市请求现已递送监管组织并取得受理。其间包含第二代泛TRK抑制剂zurletrectinib医治带着NTRK基因交融的晚期实体瘤成人和青少年患者，这是一类“不限癌种”1类新药，已于2025年3月底在我国提交新药上市请求（NDA）。

血液瘤范畴

奥布替尼作为诺诚健华的中心疗法，是该公司在血液瘤管线的要害组成部分。除了奥布替尼，坦昔妥单抗医治计划上市请求已获受理，ICP-248（mesutoclax）联合奥布替尼一线医治CLL/SLL的3期临床实验已发动。经过单一或联合疗法，诺诚健华致力于处理非霍奇金淋巴瘤（NHL）、白血病和多发性骨髓瘤等范畴未被满意的医治需求。

奥布替尼

在我国，奥布替尼一线医治缓慢淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市请求（NDA）已获受理。
在澳大利亚，奥布替尼用于既往至少承受过一次医治的套细胞淋巴瘤（MCL）患者的NDA上市请求已提交。
在新加坡，奥布替尼用于既往至少承受过一次医治的MZL患者的NDA上市请求已提交。
奥布替尼一线医治MCL的全球3期临床实验，以及针对MZL的3期确证性临床实验加快推动。

坦昔妥单抗（tafasitamab）

坦昔妥单抗联合来那度胺医治复发/难治性充满大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）上市请求（BLA）在我国大陆已获受理并归入优先审评。
根据一项坦昔妥单抗联合来那度胺医治 r/r DLBCL 患者的安全性和有用性的单臂、敞开标签、多中心2期注册临床研讨，总缓解率（ORR）为73.1%，其间彻底缓解率（CR）为34.6%。
L-MIND 五年研讨结果显现坦昔妥单抗医治计划为r/r DLBCL 患者供给长时间且耐久的缓解。
坦昔妥单抗医治计划在我国香港澳门和台湾地区已获批上市，并在海南博鳌和粤港澳大湾区获批运用并别离在两地先行区的医院开出首方。

Mesutoclax（ICP-248）

ICP-248是一款新式口服高挑选性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合医治CLL/SLL、MCL、AML和其他NHL患者。
ICP-248联合奥布替尼一线医治CLL/SLL的注册性3期临床实验完结首例患者入组。ICP-248与奥布替尼固定阶段联合运用，将为初治CLL/SLL患者供给更深层次的缓解，并防止发生耐药骤变，为患者带来“临床治好”期望。
到现在，共有42名初治CLL/SLL患者承受ICP-248与奥布替尼联合医治。未观察到肿瘤溶解综合征（TLS）的临床或实验室依据。傍边位联合医治5.5个月时，总缓解率（ORR）为100%，不行检测的细小残留病灶（uMRD）为46.2%（MRD 检查点：联合医治开端后12周）。
公司计划展开ICP-248医治BTK抑制剂耐药后的r/r MCL患者的注册实验。
ICP-248在我国和全球正展开一线医治急性髓系白血病（AML）的临床实验。

ICP-490

ICP-490是一款口服小分子，可经过多种作用机制调理免疫系统和其他生物靶点。诺诚健华正在我国针对多发性骨髓瘤（MM）患者和NHL患者展开1/2期剂量递加和扩展研讨。
ICP-490联合地塞米松医治MM显现了杰出的耐受性，1.0mg剂量以上的ICP-490联合地塞米松已证明开始作用。

本身免疫性疾病范畴

诺诚健华正进一步加强药物发现渠道，经过B细胞和T细胞通路开发本身免疫性疾病范畴的全球前沿靶点，打造差异化的本身免疫性疾病管线。

奥布替尼

2024年9月，美国FDA赞同发动奥布替尼医治原发展开型多发性硬化（PPMS）的3期临床研讨。2025年2月，FDA赞同奥布替尼医治继发展开型多发性硬化（SPMS）的3期临床计划。公司正加快发动奥布替尼医治PPMS和SPMS的3期研讨，以处理展开型多发性硬化（PMS）患者没有满意的巨大医疗需求。
奥布替尼医治MS的2期临床数据在2025美洲多发性硬化医治与研讨委员会（ACTRIMS）年度论坛发布。研讨结果表明，奥布替尼在医治复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者中展现了极高的有用性。每天一次80毫克奥布替尼的剂量显现出最佳的作用和安全性，因而将被作为奥布替尼医治展开型多发性硬化（PMS）3期临床实验的剂量。
奥布替尼医治原发免疫性血小板削减症（ITP）3期注册临床正加快患者入组，估计2026年上半年提交NDA上市请求。凭仗BTK抑制剂医治ITP的优势，如削减巨噬细胞介导的血小板损坏和削减致病性本身抗体的发生，奥布替尼有望成为医治ITP的首选BTK抑制剂。
奥布替尼医治系统性红斑狼疮（SLE）2a期临床实验取得活跃作用，研讨显现SLE反响指数-4（SRI-4）呈剂量依赖性的改进趋势，一起观察到尿蛋白呈下降趋势。奥布替尼医治SLE的2b期临床实验已于2024年完结患者招募，估计2025年第四季度数据读出。

Soficitinib（ICP-332）

ICP-332是一种新式酪氨酸激酶2 (TYK2) 抑制剂，拟开发用于医治各种T细胞相关的本身免疫性疾病。
ICP-332医治特应性皮炎（AD）的3期临床实验正加快推动，现在110多名患者已入组。
ICP-332医治白癜风的2/3期临床实验已在我国发动，计划发动ICP-332医治结节性痒疹（PN）的全球2期临床。
在美国，诺诚健华已完结了ICP-332的1期临床实验，并将与FDA沟通随后临床实验计划。
ICP-332医治中重度AD的2期临床数据在2024年美国皮肤病学会年会（2024 AAD Annual Meeting）以重磅口头陈述（late-breaking oral presentation）方式发布。
ICP-332展现了较好的作用和安全性，到达多个有用性结尾，包含EASI（湿疹面积和严峻程度指数）较基线改变百分比、EASI 50、EASI 75、EASI 90（EASI评分较基线改进≥50%，75%，90%）、研讨者全体评价（IGA） 0/1（即皮损彻底铲除或根本铲除）且较基线改进≥2分、以及瘙痒NRS评分较基线改变等。
80毫克和120毫克两个医治组EASI 50 评分较基线改进的百分比改变别离为78.2%和72.5%，与安慰剂组的16.7%比较，具有明显的统计学差异；两个医治组EASI 75应对率均为64.0%，较安慰剂组（8.0%）高56.0%，优于多种获批立异药物单药医治12周或16周的作用（非头仇人比较）。
ICP-332展现了杰出的安全性和耐受性。两个医治组的全体不良事情发生率、感染及侵染类疾病的不良事情发生率均与安慰剂组适当。

ICP-488

ICP-488是一款强效的高挑选性TYK2变构抑制剂，经过结合TYK2 JH2结构域，阻断IL-23、IL-12和I型干扰素等炎性细胞因子的信号转导。
ICP-488医治中重度斑块状银屑病的3期注册临床实验在我国完结首例患者给药，正加快患者入组。
2025年美国皮肤病学会年会（2025 AAD Annual Meeting）重磅口头陈述发布的数据显现，ICP-488医治中重度斑块状银屑病的2期临床研讨结果表明，ICP-488在每天一次6毫克和每天一次9毫克的剂量下对银屑病患者均具有明显作用，且展现出杰出的安全性和耐受性，为中重度银屑病患者供给了有价值的医治挑选。
第12周时，每天一次6毫克剂量组和每天一次9毫克剂量组的PASI 75的应对率别离为77.3%和78.6%，与安慰剂组的11.6%比较，具有明显的统计学差异。这两个剂量组PASI 90的应对率别离到达36.4%和50.0%，明显高于安慰剂组（0%）；静态临床医师全体评价（sPGA） 0/1（即皮损彻底铲除或根本铲除）的应对率别离为70.5%和71.4%，也明显高于安慰剂组（9.3%）。
医治期间呈现的不良事情（TEAE）和医治相关不良事情（TRAE）均为轻度或中度。

IL-17小分子

IL-17（白介素 17）是一种促炎细胞因子，在多种本身免疫性疾病发病机制中起着要害作用，如银屑病、类风湿性关节炎和强直性脊柱炎。针对IL-17的口服小分子代表了一类新的、有出路的医治办法，具有给药更便利、剂量灵敏和患者运用范围更广的优势。诺诚健华已发现了一款新式的口服小分子，能够有用阻断IL-17AA和IL-17AF与IL-17R的结合，然后调理免疫反响并削减炎症。

实体瘤范畴

经过靶向疗法、免疫肿瘤学办法和ADC技能的组合，诺诚健华不断拓宽实体瘤管线。

Zurletrectinib（ICP-723）

Zurletrectinib是一种第二代小分子泛 TRK 抑制剂，旨在医治NTRK基因交融阳性的癌症患者，不管患者是否初次承受TRK抑制剂医治或已对第一代TRK抑制剂发生耐药性，且不约束癌症类型。
Zurletrectinib医治带着NTRK基因交融的晚期实体瘤成人和青少年患者（12 岁以上）的2期注册实验已在我国完结，并于2025年3月底提交NDA上市请求。
Zurletrectinib被证明能够战胜第一代TRK抑制剂的耐药性，为承受第一代TRK抑制剂后耐药的患者带来期望。
Zurletrectinib展现了杰出的有用性和安全性，总缓解率为85.5%。
针对儿童患者（2岁≤年纪<12岁）的注册临床实验正在进行中，方针于2025年下半年提交NDA。

ICP-189

已完结SHP2抑制剂ICP189与EGFR抑制剂伏美替尼（firmonertinib）联合医治的1b期剂量探究研讨。在剂量探究阶段，未观察到任何DLT。剂量扩展研讨正进行中，估计2025年将取得1b期数据读出。
诺诚健华与ArriVent达到临床协作协议，评价ICP-189联合第三代EGFR抑制剂伏美替尼医治晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的作用和安全性。

此外，诺诚健华开发了高度差异化的ADC技能渠道，致力于开发提高有用性和安全性的高度差异化ADC管线。

ICP-B794：

一款医治实体瘤的新式B7-H3靶向ADC；
ICP-B794是一款新式ADC药物，由人源化抗B7-H3单抗经过蛋白酶可裂解连接子与诺诚健华自主开发的强效有用载荷（新式拓扑异构酶1抑制剂）偶联而成。这种组合保证ADC药物精准靶向肿瘤细胞，一起最大极限地削减脱靶效应，对抗原低表达的肿瘤细胞具有傍观杀伤作用，为肺癌、食道癌、鼻咽癌、头颈部鳞状细胞癌、前列腺癌等实体瘤患者供给有期望的医治办法。诺诚健华将于2025年上半年提交ICP-B794的IND请求。
ICP-B794在动物模型中展现出优于其他产品的抗肿瘤活性，即便在大肿瘤中也展现出明显的肿瘤杀伤作用。

参考资料：

[1]诺诚健华2024年成绩陈述：奥布替尼快速放量自免研制加快. Retrieved Mar 27，2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/Vh6XW5LwFAKnJB6Ddvmziw

[2]诺诚健华医药有限公司2024年年度陈述. Retrieved Mar 28，2025, from http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?plate=sse&orgId=9900043455&stockCode=688428&announcementId=1222928222&announcementTime=2025-03-28

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（转自：医药观澜）

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